---

低劑量亞（yà）砷酸/維A酸方案用於兒童MDS患（huàn）者的治療

2020-07-20 11:18:00

---

目前，能夠治愈MDS的唯一方法（fǎ）是造血幹細胞移植(HSCT) ，兒童MDS HSCT的3年無病生存時間(DFS)約50%，而HSCT的治療時機尚存（cún）爭議。對暫時不能進（jìn）行（háng）HSCT的兒童MDS患者的治療目標，是以降低惡性克隆細胞的異常造血、避免（miǎn）其向高危險度轉化、改善疾病自（zì）然過程（chéng）和改善生活（huó）質量為主要治療目標。
方法:
該研究（jiū）納入（rù）哈爾濱市第（dì）一醫院血液兒（ér）科住院的14 例MDS患兒，其中6例為非初診治療病例，既往均曾（céng）長期間斷應用CsA等藥物治療。其中11例RCC患兒的初始治療采用低劑量ATO/ATRA的（de）誘導緩解方案治療。ATO注射液0.08 mg/kg靜點，1次/d(最多不超過5mg/d），d1-28；ATRA片（山東精品无码产区一区二製藥）10-20mg/m2/d，分兩次口服，d1-28。3例RAEB患兒在ATO、ATRA單（dān）藥或聯合誘導緩解方案的基礎上，同時聯合應用低劑量Ara-C 5-10mg/m2/d(最多不超過10mg/m2/d) 皮下注射或靜點（diǎn），d1-7或（huò）d1-14。治療時間（jiān）至少達到1個療程以上，進行療（liáo）效評估。
結果:
（1）14例MDS患（huàn）兒的近期完全（quán）緩解（CR）6例，骨髓完全緩解（mCR）並血液學（xué）改（gǎi）善（HI）2例，HI 2例，疾病穩定（dìng）（SD）2例，疾病進展（PD）2例，近期臨床有效率為85.71%；且初（chū）診患兒的臨（lín）床療效優（yōu）於非初診患兒( P<0.05) ；在12例有效患（huàn）兒中，1個（gè）療程即獲得（dé）有效評價的病（bìng）例占57.14%，起效中位時間為1個療程。11例RCC患兒（2）至隨訪截止時，14例患兒的中位PFS為18個月（yuè），中位OS為（wéi）27.5個月（yuè）。

（3）尚未發現本方案具有改變MDS 患兒（ér）異（yì）常細胞（bāo）核型的作用。
（4）在14例患兒的治療中，未見明顯的毒副反應，仍有（yǒu）10例患兒在維持治療中（zhōng）。
ATRA是（shì）具有很強誘導分化腫瘤細胞作用的藥物。低劑量ATO/ATRA為主的誘導緩解方案治療兒童MDS 療效確切，具有良好的（de）臨床療效及安全性，改善（shàn）了患兒的（de）生存質量（liàng）。
參考文獻：
韓冰虹，王殿智，馬軍，等. 低劑量亞砷酸/維A 酸方案治療兒童骨髓增生異常綜合征的臨床觀察（chá）.中國（guó）中醫藥科技.2015,22 (6):664-666.
關鍵信息：
1.  該研究（jiū）主要的用藥方案為（）
A 維（wéi）甲酸（suān）+亞砷酸                        B 沙利度胺+地西他濱
C 維甲酸+沙利度胺                     D 維甲酸+地西他濱

2.  該研（yán）究中14例MDS患兒的臨床有效率為（）
A 85.71%      B 75%     C 25%       D 14.3%
3.該研究中初診患兒的臨（lín）床療（liáo）效比非初診患兒（ ）
A 好      B 差      C相當     D不清楚
答案（àn）：
1.A   2.A   3.A
的近期臨床療效（xiào）為81.82%，中危及以下患兒與高危及以上（shàng）患兒臨床療效比較差異無統計（jì）學（xué）意義(P>0.05)。