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低劑量亞砷（shēn）酸/維A酸方（fāng）案用於兒童MDS患者的治療

2020-07-20 11:18:00

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目（mù）前，能夠治愈MDS的唯（wéi）一方法是造血幹細胞移植(HSCT) ，兒童MDS HSCT的3年無病生存時間(DFS)約50%，而HSCT的治療時機尚存爭議。對暫時不（bú）能進行HSCT的兒童MDS患（huàn）者的治療（liáo）目標，是以降低惡（è）性克隆（lóng）細胞的異（yì）常造血、避免（miǎn）其向高危險度（dù）轉化、改善疾病自然過程（chéng）和改善生活質量為（wéi）主要治療目標。
方法:
該研究納入哈爾濱（bīn）市第一醫院血液兒科住（zhù）院的14 例MDS患兒，其中6例為非初診治療病例，既往均曾長（zhǎng）期間斷應用CsA等藥物治療（liáo）。其中11例RCC患兒的初始治療采用低劑（jì）量ATO/ATRA的誘導緩解（jiě）方案治療。ATO注射液0.08 mg/kg靜點，1次（cì）/d(最多不超過5mg/d），d1-28；ATRA片（piàn）（山東良（liáng）福製藥）10-20mg/m2/d，分兩次口服，d1-28。3例RAEB患兒在ATO、ATRA單藥或聯合誘導緩解方（fāng）案的基礎上，同時聯合應用（yòng）低劑量Ara-C 5-10mg/m2/d(最（zuì）多不超過10mg/m2/d) 皮下注射或靜點，d1-7或d1-14。治療時間至少達到1個（gè）療程以上，進行療效評估。
結果:
（1）14例MDS患（huàn）兒的近期完全緩解（CR）6例，骨髓完全緩解（mCR）並血液學改善（HI）2例，HI 2例，疾病穩（wěn）定（SD）2例，疾病進展（PD）2例，近期臨床有效率為85.71%；且初診患（huàn）兒的臨床療效優於非初診患（huàn）兒( P<0.05) ；在12例有效患兒中，1個療程即獲得有效評價的病例占57.14%，起效中位時（shí）間為1個療程。11例RCC患兒（2）至隨訪截止時，14例患兒的中位PFS為18個月，中位OS為27.5個月。

（3）尚未發現本方案具有改變（biàn）MDS 患兒異常細胞核型的作（zuò）用。
（4）在14例患兒的治療中，未見明（míng）顯的毒副反應，仍有10例患兒在（zài）維持治療中。
ATRA是具（jù）有很強誘導分化（huà）腫瘤細胞作用的藥物。低劑量（liàng）ATO/ATRA為主的誘（yòu）導緩解方案治療兒童MDS 療（liáo）效確切，具有良好（hǎo）的臨床療效及安（ān）全（quán）性，改善了患兒的（de）生存質量。
參考文獻：
韓冰虹，王殿（diàn）智，馬軍，等. 低（dī）劑（jì）量亞砷酸/維A 酸方案治療兒童骨髓（suǐ）增生異常綜合征的臨床（chuáng）觀察.中國中醫藥科技.2015,22 (6):664-666.
關鍵信息：
1.  該研究主要（yào）的用藥方案為（）
A 維甲酸+亞砷酸                        B 沙利度胺+地西他濱（bīn）
C 維甲酸+沙利度胺                     D 維甲酸+地西他濱

2.  該研究中14例（lì）MDS患（huàn）兒的臨床有效率為（）
A 85.71%      B 75%     C 25%       D 14.3%
3.該研究中初診患兒的（de）臨（lín）床療效比非初診患兒（ ）
A 好      B 差      C相當     D不清楚（chǔ）
答（dá）案：
1.A   2.A   3.A
的近期臨床（chuáng）療效為81.82%，中危及以下（xià）患兒與（yǔ）高危及以上患兒臨床療效比較差異無統計學意義(P>0.05)。