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全反（fǎn）式維甲酸、活性維生素D3聯合雄激素對MDS-RA的療（liáo）效追蹤（zōng）觀察

2020-07-20 11:28:00

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骨髓增生（shēng）異常綜合征（zhēng）(MDS)是一種造血幹（gàn）細胞克隆性疾病，發病率和死亡率較高。難（nán）治性貧血(RA)是MDS最常見的類型，以貧血和輸血依賴為主要表現，病情惡化時常伴有感染、出血、免疫異常，部分進展轉為白血病。鑒於大多數MDS-RA患者（zhě）仍（réng）不能獲得高質量長（zhǎng）期生存的現狀，尋求有效治療成為近年研究的熱點。
一項研究（jiū）納入了MDS-RA患者95例，治療組（A組）62例，三聯藥物治療，全（quán）反式維甲酸30 mg/m2/d，分3次口（kǒu）服（fú）+活性維生素D3 0.01ug/kg/d，1次頓服+康力龍0.1mg/kg/d，分3次口服（fú）；對照組（B組）33例，用葉酸、鐵劑、化療或三聯藥物中的一到兩種。對於所有病例，均針對病（bìng）情給予必（bì）要的輸血（xuè）、抗感（gǎn）染、營養支持治療。治療（liáo）8周達到完全緩解的（de）患者再減量維持30月，對有效的患者繼續治療，無（wú）效或複發的患者隨時終止治療。
隨訪及追蹤觀察用藥（yào）8周（zhōu），白細胞及血紅蛋白與對照組比較有顯著性差異（yì）(P=0.024，0.039)。結果見表1。

治療組用藥8周，CR4例，PR12例（lì），HI43例（lì）。至研究截止，CR 16例，PR 8例，3例存活已達到8年以上。存活時間平均26.25月。對照組用藥8周，無CR，PR 3例，HI 17例。至研究截止，CR 1例，PR 2例（lì），1例已存（cún）活9年。平（píng）均16月。

95例患者隨訪時間為2-120月，平均36.52月。治療組3年和5年的生（shēng）存率為（wéi）69.42％和53.72％，對照組分別為52.23％和31.34％。

有研究顯示，RA患者5和10年（nián）的白血病轉變率18％和22％。本（běn）治療組10年內有3例轉變為白血病，提示三聯治療可能使細胞遺傳學異常恢複（fù）正常，降低轉變率。

該研究提（tí）示，三聯藥物治療RA療效高，毒副（fù）作用低，治（zhì）療有效的機製可能為誘導分（fèn）化（huà）、抗增（zēng）殖、抗凋亡、抗血管生成、改善營養及調節免疫。該聯合治療經濟、簡便、無明（míng）顯副作用，值得推（tuī）廣（guǎng）。