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全反式維甲酸、活性維生（shēng）素D3聯合雄激（jī）素對MDS-RA的療效追（zhuī）蹤觀察

2020-07-20 11:28:00

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骨（gǔ）髓增生異常綜合征(MDS)是一種（zhǒng）造血幹細胞（bāo）克隆性疾病，發病率（lǜ）和死（sǐ）亡率較高。難治性貧血(RA)是（shì）MDS最常見的（de）類（lèi）型，以貧血和輸血（xuè）依賴為主要表現，病（bìng）情惡（è）化時常伴有感（gǎn）染、出血（xuè）、免疫異常，部分進展轉為白血（xuè）病。鑒於大多數MDS-RA患者仍不能獲得高質量（liàng）長期生存的現狀，尋求有（yǒu）效治療成為（wéi）近年研究的熱點。
一項研究納入了MDS-RA患者95例，治療組（A組（zǔ））62例，三聯藥物治療，全反式維甲酸30 mg/m2/d，分3次口服+活性維生（shēng）素D3 0.01ug/kg/d，1次頓服+康（kāng）力龍0.1mg/kg/d，分3次口服；對照組（zǔ）（B組）33例，用葉酸、鐵（tiě）劑、化療或三聯藥物中的一到兩種。對於所有病例，均針對病情給予必要的輸血、抗感染、營養支持治療。治療8周達到完全緩解的患者再減量維持30月，對有效的患者繼續治療，無效（xiào）或複發的患者隨時終止治療。
隨訪及追蹤觀察用藥8周（zhōu），白細胞及（jí）血紅蛋白（bái）與對照組比（bǐ）較（jiào）有顯著性差異(P=0.024，0.039)。結果見表1。

治療組用藥8周，CR4例，PR12例，HI43例。至研究（jiū）截止，CR 16例，PR 8例，3例存活已達到8年以上。存活時（shí）間平均26.25月。對照組用藥8周（zhōu），無CR，PR 3例，HI 17例。至（zhì）研究截止，CR 1例，PR 2例，1例已存活9年。平（píng）均16月。

95例患者（zhě）隨訪時間為2-120月，平均36.52月。治療組（zǔ）3年和5年的生存率為（wéi）69.42％和53.72％，對照組分別為52.23％和31.34％。

有（yǒu）研究顯示，RA患者5和10年的白血病轉變率18％和22％。本治療（liáo）組（zǔ）10年內有3例轉變為白血病，提示三（sān）聯治（zhì）療可能使細胞遺傳學異常恢複正常，降低轉變率。

該研究提示，三聯藥物治療RA療效高，毒副作用低，治療有效的機製可能為誘（yòu）導分化、抗增殖、抗凋亡、抗血管（guǎn）生成（chéng）、改善營（yíng）養及（jí）調節免疫。該聯合治療（liáo）經濟、簡（jiǎn）便、無明顯副作用，值得推廣。